Khi nói đến nghiên cứu và phát triển lâm sàng (R&D) trong ngành dược phẩm, tốc độ giữ vai trò quan trọng; mỗi sự chậm trễ đều là trở ngại cho những bệnh nhân đang nuôi hy vọng về một lựa chọn khác giúp họ kiểm soát bệnh hiệu quả hơn. Mặc dù ý thức về tính cấp bách và trách nhiệm này, trung bình vẫn phải mất hơn mười năm để một ứng cử viên thuốc Giai đoạn 1 được phê duyệt đăng ký và sẵn sàng để bệnh nhân có thể tiếp cận.1

Diane Wuest, Giám đốc Nghiên cứu & Phát triển Kỹ thuật số Toàn cầu của chúng tôi và nhóm của cô ấy đang phá vỡ hiện trạng đó khi hợp tác cùng với các nhóm R&D của chúng tôi. Họ đang tiên phong với những cách mới để tích hợp công nghệ số vào khoa học — từ phòng thí nghiệm cho đến phòng khám.

"Sau khi chứng kiến một người thân thiết với tôi được chẩn đoán mắc bệnh Alzheimer dần dần ra đi, mất đi ký ức và nhận thức, tôi đã dành riêng việc nghiên cứu sau đại học của mình để nâng cao hiểu biết về tác động của căn bệnh này đối với não bộ và bằng cách nào liệu pháp có thể giúp ích trong tương lai. Càng nghiên cứu, tôi càng nhận ra bệnh Alzheimer - và nhiều bệnh khác liên quan đến vấn đề này - quá phức tạp và quá nhiều sắc thái để có thể giải quyết bằng cách thực hiện các thí nghiệm tốn thời gian nhằm kiểm tra từng giả thuyết một. Tôi nhận ra rằng chúng ta cần công nghệ tiên tiến để hỗ trợ chúng ta xác định mục tiêu và trở nên hiệu quả hơn trong việc tìm kiếm các loại thuốc tiềm năng mà cuối cùng có thể trở thành phương pháp điều trị.”

Diane Wuest

Trưởng phòng Nghiên cứu & Phát triển Kỹ thuật số Toàn cầu

Ngày nay, kỹ sư hóa học đã trở thành nhà công nghệ và nhóm của cô ấy đang nỗ lực tích hợp các khả năng kỹ thuật số vào các hoạt động R&D hàng ngày để đưa các phương pháp điều trị đến những người cần chúng nhanh hơn. Wuest cho biết: “Cho đến nay, việc tích hợp kỹ thuật số với R&D của chúng tôi đã tạo ra kết quả trong suốt chu trình nghiên cứu & phát triển. Cô chia sẻ rằng các công cụ kỹ thuật số mà nhóm đang triển khai đang cắt giảm thời gian từ vài ngày đến vài tháng so với chu kỳ đổi mới truyền thống.

Một trong những thách thức của việc phát triển các liệu pháp mới là thiếu các mục tiêu có thể điều trị được bằng thuốc mà các mục tiêu này có thể giúp ích cho phần lớn dân số bệnh nhân. Các căn bệnh rất phức tạp và cách duy nhất để các nhà khoa học xác thực mục tiêu theo truyền thống là thông qua thử nghiệm, việc này tốn nhiều thời gian và công sức. Để bắt đầu tìm kiếm các phương pháp điều trị mới, Wuest và nhóm của cô đã áp dụng trí tuệ nhân tạo (AI) để giúp khai thác các tập dữ liệu lớn hơn cho các mục tiêu thuốc mới. AI có thể giải quyết sự phức tạp của bệnh tật và xác định các thực thể phân tử như gen, protein, mRNA hoặc một số phân tử khác có thể được ngắm đến một cách hiệu quả mà không cần thử nghiệm. Không chỉ vậy, AI còn có thể dự đoán các tác dụng phụ tiềm ẩn trước khi thử nghiệm. Cuối cùng, nó đang cứu các nhà khoa học của chúng ta ít phải đi vào ngõ cụt hơn trong các nỗ lực R&D của họ.

Đó chỉ là một ví dụ về hiệu quả mà công nghệ số có thể mang lại trong quá trình R&D. Chẳng hạn, AI cũng đang giúp chúng tôi tổng hợp thông tin trong và sau quá trình thử nghiệm lâm sàng. Chúng tôi hiện đang sử dụng tính năng tạo ngôn ngữ tự nhiên (NLG) để chuyển đổi các bảng dữ liệu của mình thành nội dung bằng văn bản có thể gửi tới Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và các cơ quan quản lý đăng ký khác. Điều mà trước đây nhóm viết báo cáo lâm sàng phải mất hàng tuần thực hiện, giờ đây có thể được hoàn thành trong vài phút. Những công nghệ này chỉ là phần nổi của tảng băng trôi trong quá trình chuyển đổi kỹ thuật số của chúng tôi khi chúng tôi cố gắng trở thành công ty chăm sóc sức khỏe hiện đại.

Theo quan điểm của Wuest, ranh giới giữa công nghệ số và R&D sẽ mờ dần theo thời gian. "Chỉ cách đây vài năm, khả năng hỗ trợ kỹ thuật số cho một quy trình liền mạch có vẻ như một cú sút xa ít có khả năng thành công, nhưng giờ đây, tôi rất háo hức về tương lai của ngành chăm sóc sức khỏe hiện đại mà chúng tôi đang cùng nhau xây dựng", cô nói. "Chúng tôi đang thực hiện chuyển đổi số, rút ngắn chu trình và hy vọng sẽ mang các phương pháp điều trị của ngày mai đến với bệnh nhân sớm hơn chúng tôi từng nghĩ.”

 

Tài liệu tham khảo

1. Clinical development success rates 2011-2020 - Bio. Accessed May 22, 2023. https://go.bio.org/rs/490-EHZ-999/images/ClinicalDevelopmentSuccessRates2011_2020.pdf.